近日，120萬元一針的抗癌藥——中國首款CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液(奕凱達)有望進入國家醫(yī)保談判的消息備受關(guān)注。雖然最終證實該藥無緣醫(yī)保目錄談判環(huán)節(jié)，但由此引發(fā)的熱議仍在持續(xù)發(fā)酵。

11月14日，由廣東省精準醫(yī)學(xué)應(yīng)用學(xué)會主辦的2021精準醫(yī)學(xué)大會第二屆華南腫瘤免疫治療論壇在廣州召開。會上，專家就CAR-T抗癌藥的治療效果、為何成本如此高等問題作了解答，并對癌癥免疫治療的新技術(shù)、新前景進行了探討。

一針見效？

有一部分患者仍會復(fù)發(fā)

據(jù)新華社11月12日的報道，國家醫(yī)保局最新消息，價值120萬元的CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液通過了初步形式審查，但并未進入醫(yī)保目錄談判環(huán)節(jié)。

CAR-T是今年中國癌癥治療的重大突破，僅僅靠打針就能為患者治愈腫瘤。據(jù)《健康時報》報道，今年8月26日，彌漫性大B細胞淋巴瘤患者陳阿姨從上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院血液科辦理了出院手續(xù)，陳阿姨成為首位接受CAR-T治療后被評估癥狀完全緩解的患者。

“CAR-T未能進入醫(yī)保目錄談判有點遺憾。”南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院血液科主任醫(yī)師李玉華說，“該藥對某些淋巴癌可做到一針治愈，但價格的確太貴。”

李玉華介紹，CAR-T治療是一種新興的抗癌方式，阿基侖賽注射液(奕凱達)是國內(nèi)第一款利用人體內(nèi)的免疫細胞來治療腫瘤的上市藥物。其在B細胞惡性血液腫瘤治療中效果好，因此被批準用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。

珠江醫(yī)院從2016年開始至今，共對一百余例血液病患者進行了CAR-T細胞治療臨床試驗。數(shù)據(jù)顯示：對于復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病的有效率在90%以上，對于復(fù)發(fā)難治B細胞非霍奇金淋巴瘤有效率可達60%-70%。

“有效并不等于治愈，有一部分患者CAR-T治療后仍會復(fù)發(fā)，對不同疾病類型和疾病狀態(tài)治愈率不同，有的治愈率為40%。”李玉華說。

CAR-T細胞的出現(xiàn)，改變了惡性腫瘤治療理念。李玉華稱，比如，現(xiàn)在高危淋巴瘤的治療往往需要2-3年的時間，初次6個療程化療，復(fù)發(fā)了再進行6個療程，然后再做移植，移植后可能還需2年時間維持治療。但用CAR-T細胞治療法，可能只需要2-3個月的時間。

漫天要價？

治療過程復(fù)雜成本高昂

120萬元一針的抗癌藥，尋常人家怎么用得起?多位專家在會上表示，這種新型抗癌藥的定價是根據(jù)它的療效、成本、價值等多個因素綜合決定的。從研發(fā)成本來看，120萬元的售價并非漫天要價。目前全球獲批的所有CAR-T藥物定價都非常昂貴，國外產(chǎn)品定價在37.3萬美元和47.5萬美元之間，折合人民幣為240萬元至307萬元之間。

暨南大學(xué)附屬第一醫(yī)院臨床腫瘤研究所所長李亮平介紹，CAR-T是一種細胞療法，不是單一的藥。其價格的高昂，是因為它需要給每位癌癥患者“量身定制”。首先，從癌癥患者身上分離提取出免疫T細胞;之后，利用基因工程技術(shù)加強T細胞作用，讓它能識別癌細胞，并且激活T細胞的能力，使其能夠精準殺癌;然后，對這種具有抗癌活性的T細胞進行體外培養(yǎng)擴增，一個患者至少需要培養(yǎng)幾千萬個CAR-T細胞;最后，在培養(yǎng)完成后，會將這些細胞重新輸入病人體內(nèi)，完成抗癌。

“這一過程之繁雜，是普通人難以想象的。每一個過程都是個體化定制的，而且需要非常復(fù)雜的實驗與臨床操作，其中要投入的人力、物力、財力巨大，所以導(dǎo)致價格昂貴。”李亮平說。

為何落選？

目前的技術(shù)適應(yīng)范圍小

價格未降到醫(yī)保承受點

藥品通過初步形式審查后，能否進入國家醫(yī)保藥品目錄，還需接受包括經(jīng)濟性等方面的嚴格評審，獨家藥品還要經(jīng)過價格談判。根據(jù)國家醫(yī)保局的解釋，目前，我國基本醫(yī)療保險籌資水平特別是城鄉(xiāng)居民醫(yī)保的籌資水平較低，從現(xiàn)階段醫(yī)保制度整體發(fā)展狀況、群眾疾病治療需求以及醫(yī)療保險基金籌資水平和抗風(fēng)險能力來看，當(dāng)前基本醫(yī)療保險制度主要立足于為群眾提供基本疾病治療保障，著力滿足群眾基本醫(yī)療需求。

專家認為，藥企要考慮成本與利潤，醫(yī)保則要考慮基金承受力。藥價沒有降到醫(yī)?；鹉軌虺惺艿狞c位，醫(yī)保基金暫不會考慮將藥品納入醫(yī)保目錄。

“雖然阿基侖賽注射液最后未能進入醫(yī)保目錄談判環(huán)節(jié)，但可以理解為國家醫(yī)保在選擇藥品上的理性。”李玉華表示，CAR-T細胞所針對的淋巴瘤，有多種其他藥物可治。特別是早期的淋巴瘤，通過一線標準化療或聯(lián)合靶向治療后，理論上60%-70%的患者可以實現(xiàn)治愈，而且絕大多數(shù)一線治療藥物都已經(jīng)進入醫(yī)保。

“如果CAR-T未來能降價的話，對于復(fù)發(fā)難治的血液病患者來說，可以更大程度實現(xiàn)治愈可能。”李玉華提到，也不是所有病人都適用CAR-T療法，除需要找到符合資質(zhì)的細胞制備機構(gòu)外，還取決于病人本身的身體條件，比如體內(nèi)是否能夠提供足夠質(zhì)量的T細胞等。

廣東省人民醫(yī)院一位腫瘤科專家表示，CAR-T除了“一對一”個體化定制，治療復(fù)雜外，該技術(shù)還存在適應(yīng)范圍小的問題。這種藥物目前的適應(yīng)癥大多都是血液腫瘤，如果身上出現(xiàn)的是胃癌、肺癌、肝癌這一類的實體腫瘤，這項技術(shù)目前尚未達到期望的效果。這決定了它的市場并不大，很難成為一種通用性的普遍抗癌藥。這也導(dǎo)致在購買時，單支價格會很高。

普惠無望？

抗癌免疫藥物定價

親民惠民是大趨勢

記者在本次論壇上了解到，除了對PD-1、CAR-T等已出品成藥的腫瘤免疫治療技術(shù)的臨床應(yīng)用與產(chǎn)品研發(fā)作多方向深入探討，一些還處于研發(fā)階段的新技術(shù)的亮相也頗受矚目，如TCR-T細胞療法、新型免疫檢測點治療等。其中，TCR-T細胞療法是目前各國科學(xué)家都在搶占賽道、競相投入研發(fā)的熱點免疫抗癌技術(shù)，在臨床試驗上已取得安全性的有效驗證。

李亮平表示，CAR-T療法針對血液腫瘤有不錯的療效;TCR-T細胞療法則聚焦肝癌、肺癌、乳腺癌、結(jié)腸癌等實體瘤，具有多靶點、定向、高效、覆蓋腫瘤種類廣的優(yōu)勢。如果該技術(shù)日趨成熟，必定惠及更多癌癥患者。

李亮平介紹，現(xiàn)代抗癌藥物的發(fā)展經(jīng)歷了細胞毒性化療藥物、靶向治療，目前的免疫療法是第三次革命，目標是激活和增強人體自身的抗癌免疫力來治療癌癥。無論是TCR-T還是CAR-T，都是細胞免疫藥物，作為量身定制的個體化藥品，生產(chǎn)過程極其復(fù)雜、要求非常高，而且新藥研發(fā)需要投入巨大的成本，國內(nèi)外定價均普遍高昂，國內(nèi)引進美國的CAR-T療法，還包括昂貴的專利許可費。

但李亮平認為，今后抗癌免疫藥物的定價走向親民、惠民是大趨勢，“我們這些本土免疫治療產(chǎn)品的研發(fā)者，正朝著這個方向努力”。

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